截至2024年8月，我國共有190款特殊醫學(xué)用途配方食品（以下簡(jiǎn)稱(chēng)：特醫食品）獲批注冊。市場(chǎng)監管總局近日發(fā)布消息稱(chēng)，目前注冊的特醫食品已實(shí)現全品類(lèi)覆蓋，其中2023年以來(lái)共批準注冊特醫食品102個(gè)，超過(guò)之前6年注冊數量的總和。

特醫食品在我國起步較晚，產(chǎn)業(yè)基礎薄弱、產(chǎn)品研發(fā)不足，產(chǎn)品數量與發(fā)達國家相比還有一定差距。監管部門(mén)在不斷優(yōu)化工作流程，縮短審評時(shí)限，特醫食品注冊審批提速，但仍面臨產(chǎn)品無(wú)法滿(mǎn)足需求、購買(mǎi)渠道不暢通、進(jìn)醫院難、院內使用路徑不暢通等可及性難題。

特醫食品：臨床營(yíng)養治療的有效“武器” 

特醫食品，通俗的理解就是患者吃的“飯”。作為一種特殊食品，特醫食品雖然不是藥品，但卻與臨床營(yíng)養治療密不可分。對于乳糖不耐受、早產(chǎn)、過(guò)敏等嬰兒和患有腫瘤、代謝疾病等特殊人群來(lái)說(shuō)，是剛需產(chǎn)品。

北京大學(xué)第一醫院兒科主任醫師馮琪說(shuō)，特醫食品在新生兒科的使用很常見(jiàn)。“特醫食品對早產(chǎn)兒來(lái)說(shuō)是必須的，不能被其他藥品所替代。早產(chǎn)兒出生體重較低，早期喂養困難，需要一些能量密度高的特殊配方奶粉補充蛋白質(zhì)、維生素和礦物質(zhì)。有些乳糖不耐受或牛奶蛋白過(guò)敏的孩子，需要免乳糖或者不免乳糖的深度水解配方奶粉。還有小兒外科做腸道手術(shù)后，也會(huì )有特醫食品的需求。”

對于一些罕見(jiàn)病患者，特醫食品更是他們的“救命糧”，是臨床治療中主要和不可缺少的治療方式，被患者稱(chēng)之為“藥奶”。

以甲基丙二酸血癥為例，它是一種罕見(jiàn)的常染色體隱性遺傳病。由于體內某些關(guān)鍵酶和輔助因子缺陷，患者無(wú)法正常代謝食物中的蛋白質(zhì)和氨基酸，導致酸性物質(zhì)在體內異常蓄積，發(fā)生代謝性“酸中毒”，嚴重時(shí)會(huì )危及生命。對他們來(lái)說(shuō)，在日常生活中多吃一口肉、多喝一口奶都有可能“中毒”。特醫食品，成為他們維系生命的必需品。

劉英娜是一位單純型甲基丙二酸血癥患兒的家長(cháng)。她告訴記者，目前甲基丙二酸血癥還沒(méi)有有效的治療手段，只能通過(guò)藥物和飲食加以控制，日常的飲食主要是低蛋白主食和優(yōu)質(zhì)蛋白，同時(shí)搭配特殊氨基酸配方粉（特醫食品）。這種飲食方式要伴隨患者一生，隨著(zhù)患者年齡增長(cháng)，對食物的攝入越來(lái)越多，對特醫食品的

上海市兒科醫學(xué)研究所所長(cháng)、上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬新華醫院教授蔡威介紹，在我國第一、第二批罕見(jiàn)病目錄共207種罕見(jiàn)病中，有32種罕見(jiàn)病需使用特醫食品，其中18種罕見(jiàn)病對特醫食品的需求尤為緊急與重要。

“特醫食品不是藥，卻是臨床治療的關(guān)鍵支撐。”首都醫科大學(xué)附屬北京世紀壇醫院腫瘤營(yíng)養與代謝中心主任石漢平說(shuō)，營(yíng)養治療是腫瘤綜合治療措施中核心的、必不可少的內容。臨床營(yíng)養不是支持，更不是輔助，而是治療，而且是疾病的一線(xiàn)治療，而特醫食品是臨床營(yíng)養治療的有效武器。

據國家癌癥中心發(fā)布的《2019年全國癌癥報告》數據顯示，腫瘤患者重度營(yíng)養不良發(fā)生率高達57%，僅有29%的腫瘤患者得到營(yíng)養支持治療，20%的惡性腫瘤患者直接死亡原因是營(yíng)養不良而非腫瘤本身，在美國，78%的腫瘤患者在醫院得到了營(yíng)養支持。

一項長(cháng)達11年的回顧性研究結果顯示，口服營(yíng)養補充可降低21.0%的住院日、21.6%的住院花費和6.7%的30天再入院率。業(yè)內專(zhuān)家指出，病患人群在疾病治療的同時(shí)輔以特醫食品等營(yíng)養支持可降低藥物使用量、減少持續時(shí)間、提高治療效率、縮短住院時(shí)間。

專(zhuān)用型產(chǎn)品少、購買(mǎi)不穩定

超八成患者經(jīng)歷“斷糧”危機

雖然特醫食品可以為甲基丙二酸血癥患者提供安全和有效的營(yíng)養支持，但我國市面上針對此類(lèi)患者的特醫食品還屬于空白。

“目前，我國只有用于苯丙酮尿癥這一種罕見(jiàn)病的三款進(jìn)口特醫食品，無(wú)法滿(mǎn)足患者需求。我國已注冊特醫食品中，全營(yíng)養和非全營(yíng)養配方食品比較多，只有一款特定全營(yíng)養配方食品和三款氨基酸代謝障礙配方產(chǎn)品。”蔡威介紹。

“之前國內有一款以固體飲料形式生產(chǎn)的產(chǎn)品可以滿(mǎn)足我們的需求，但是湖南郴州‘大頭娃娃’事件之后企業(yè)停止生產(chǎn)，很多患者‘斷糧’。后來(lái)又有一家類(lèi)似小作坊的企業(yè)生產(chǎn)這種產(chǎn)品，但產(chǎn)品特別簡(jiǎn)陋，就是一個(gè)塑料盒子外面貼上標簽，質(zhì)量堪憂(yōu)，甚至出現過(guò)企業(yè)私自篡改生產(chǎn)日期而被處罰的情況，這種產(chǎn)品我們根本不敢給孩子吃。”劉英娜說(shuō)，持續穩定地購買(mǎi)安全、質(zhì)量有保障的特醫食品，對很多罕見(jiàn)病患者來(lái)說(shuō)是一個(gè)很大的難題。

我國對特醫食品實(shí)施嚴格監管，市場(chǎng)準入門(mén)檻高，從事特醫食品生產(chǎn)的企業(yè)較少，生產(chǎn)罕見(jiàn)病特醫食品的種類(lèi)更少，因此患者往往需要通過(guò)非正式渠道，如海外代購和跨境電商的方式購買(mǎi)產(chǎn)品。根據病痛挑戰基金會(huì )的調研數據顯示，特醫食品購買(mǎi)穩定性較弱，80.5%的罕見(jiàn)病患者經(jīng)歷過(guò)一次或一次以上的“斷糧”危機。

而非正式渠道購買(mǎi)的特醫食品質(zhì)量和安全難以保障。根據《2023年罕見(jiàn)病類(lèi)特殊醫學(xué)用途配方食品可及性報告》顯示，64.4%的患者對所購買(mǎi)特醫食品的質(zhì)量和安全表示擔憂(yōu)，涉及產(chǎn)品配方的科學(xué)性、買(mǎi)到假貨或劣質(zhì)產(chǎn)品、生產(chǎn)過(guò)程無(wú)監管以及運輸過(guò)程造成問(wèn)題。

對于臨床醫生來(lái)說(shuō)，特醫食品難以從醫院渠道供給，給患者提供及時(shí)的治療也是一大問(wèn)題。一位不愿意透露姓名的醫生說(shuō)，特醫食品購買(mǎi)困難會(huì )給臨床診療帶來(lái)一些問(wèn)題。“很多疾病的特醫食品沒(méi)有正規產(chǎn)品，以前有一些國產(chǎn)品牌以固體飲料的形式售賣(mài)，推薦患者去買(mǎi)這些產(chǎn)品對醫生來(lái)講也是有風(fēng)險的。以前我們也介紹患者去購買(mǎi)，有時(shí)還會(huì )收到投訴。”

在采訪(fǎng)中，多位患者及家屬呼吁，希望企業(yè)能夠盡快注冊生產(chǎn)合規的產(chǎn)品，也希望能在醫院中買(mǎi)到特醫食品，或開(kāi)辟更多正規購買(mǎi)渠道，提高特醫食品可及性。

進(jìn)醫院難、無(wú)規范標準

銷(xiāo)售受限影響企業(yè)生產(chǎn)研發(fā)

按照我國法規要求，特醫食品必須在醫師或臨床營(yíng)養師指導下使用，特醫食品中的特定全營(yíng)養配方食品應當通過(guò)醫療機構或者藥品零售企業(yè)向消費者銷(xiāo)售，不得進(jìn)行網(wǎng)絡(luò )交易。但記者調查發(fā)現，醫院中除營(yíng)養科和特定疾病必須要用到特醫食品外，很少會(huì )有醫生主動(dòng)向實(shí)際有需要的患者科普或介紹特醫食品，在醫院也難以買(mǎi)到特醫食品。

患有甲狀腺癌和腦膜瘤的胡女士在經(jīng)歷兩次大手術(shù)后身體十分虛弱，經(jīng)病友介紹購買(mǎi)了一款針對腫瘤患者的特定全營(yíng)養配方食品，使用一段時(shí)間后精神和體力明顯恢復。“當時(shí)咨詢(xún)過(guò)醫生，問(wèn)開(kāi)顱手術(shù)之后可不可以服用類(lèi)似產(chǎn)品，但可能涉及到醫療責任等相關(guān)問(wèn)題，他只是建議最好攝入優(yōu)質(zhì)蛋白和高能量的食物，并沒(méi)有向我推薦相關(guān)的特醫食品。”

而且由于特定全營(yíng)養配方食品在銷(xiāo)售路徑方面的限制，胡女士無(wú)法在網(wǎng)上購買(mǎi)，在當地醫院和藥店也買(mǎi)不到，只能自己通過(guò)各種途徑代購。“在我們撫順當地根本買(mǎi)不到，沈陽(yáng)也很難買(mǎi)到，我是輾轉了好幾個(gè)人才買(mǎi)到。”

“這款產(chǎn)品在醫院的準入很困難，院內銷(xiāo)售極少，還不能進(jìn)行網(wǎng)絡(luò )銷(xiāo)售，很多病人需要但卻喝不上。”該產(chǎn)品生產(chǎn)企業(yè)市場(chǎng)部負責人向記者表示。

北京某三甲醫院營(yíng)養科醫生指出，由于特醫食品不屬于藥品、醫療器械或醫療服務(wù)項目，目前尚無(wú)全國統一的編碼標準，未被正式納入全國醫院收費系統。就算醫生想給病人使用，醫院藥房也進(jìn)不了貨，醫生開(kāi)不了處方，醫院也無(wú)法開(kāi)具正規的收費票據。目前進(jìn)入醫院的特醫食品，狀況比較復雜，沒(méi)有統一規范的標準。

記者了解到，在北京一些大型醫院，兒科使用的特醫食品需通過(guò)營(yíng)養科統一招標采購，患兒住院期間，家長(cháng)可根據醫囑而非處方方式在院內購買(mǎi)，以伙食費形式交費。對于罕見(jiàn)病，有部分省市將針對苯丙酮尿癥的特醫食品納入醫保目錄或大病醫療保險。

業(yè)內人士表示，雖然政府要求三級和二級醫院設立營(yíng)養科，可提供特醫食品，但我國公立醫院中僅有少數醫院開(kāi)設了獨立的臨床營(yíng)養科，加上特醫食品未納入收費系統，醫療機構對特醫食品進(jìn)貨查驗、健康管理、不良反應、應急處置、遴選、評估、處方、審核和診療流程等方面缺乏標準規范。醫療機構特醫食品收費的合規性長(cháng)期處于模糊地帶，不僅給醫院規范化管理和患者結算造成了很大困擾，也給臨床營(yíng)養科信息化建設帶來(lái)挑戰。

針對此問(wèn)題，國家醫保局于2021年增加了“其他費用”項，下發(fā)了臨時(shí)代碼供各地醫保部門(mén)用于數據歸集，但特醫食品仍未擺脫夾縫中生存的處境。雀巢健康科學(xué)大中華區總裁顧欣鑫說(shuō)，目前特醫食品進(jìn)入醫院的難題仍未解決，特醫食品不能在醫院正常銷(xiāo)售，在院外的銷(xiāo)售情況也不容樂(lè )觀(guān)，銷(xiāo)售路徑不暢通的問(wèn)題對企業(yè)的生產(chǎn)、研發(fā)創(chuàng )新造成了較大影響。

記者走訪(fǎng)了北京市的多家藥店，發(fā)現想要找到一家銷(xiāo)售特醫食品的藥店并不容易。大多數藥店不售賣(mài)特醫食品，更多的是在標注“食品”的貨架上售賣(mài)蛋白粉、固體飲料和益生菌等產(chǎn)品。出售特醫食品的藥店可供選擇的產(chǎn)品數量也有限。記者在北京協(xié)和醫院附近一家自稱(chēng)售賣(mài)特醫食品較多的藥店看到，僅有7款特醫食品在售。

“公司2017年在中國新工廠(chǎng)投產(chǎn)建設了5條萬(wàn)噸級的生產(chǎn)線(xiàn)，目前只有1條生產(chǎn)線(xiàn)使用了40%的產(chǎn)能。生產(chǎn)的幾千噸產(chǎn)品也大多出口，或是賣(mài)給中國香港和臺灣的消費者，大陸占比很少。”顧欣鑫說(shuō)。

“目前我們進(jìn)入醫院的特醫食品，每家醫院的年銷(xiāo)售額都比較低。”麥孚營(yíng)養董事長(cháng)郭海峰坦言，特醫食品生產(chǎn)檢驗要求高，研發(fā)投入大，很多批準上市的產(chǎn)品不能產(chǎn)生經(jīng)濟效益。在銷(xiāo)售受限的情況下，企業(yè)面對高昂的研發(fā)注冊成本和生產(chǎn)及人員費用，需要結合自身發(fā)展情況謹慎選擇研發(fā)注冊方向和節奏，一定程度上放慢了行業(yè)的整體發(fā)展進(jìn)程。

某特醫食品企業(yè)負責人透露，要做一款給腫瘤或特殊疾病人群的特醫食品，按照法規需要像藥品一樣做臨床試驗，花費也相差無(wú)幾。“花了幾千萬(wàn)卻進(jìn)不了醫院，進(jìn)不去藥房，更不會(huì )得到醫保報銷(xiāo)。雖然準入像藥品一樣嚴格，但是卻得不到藥品的待遇，企業(yè)自然沒(méi)有積極性去做這類(lèi)產(chǎn)品。”

中國營(yíng)養保健食品協(xié)會(huì )執行副會(huì )長(cháng)厲梁秋表示，特醫食品目前在臨床認識上有很大提高，臨時(shí)編碼的設立也給特醫食品進(jìn)醫院提供基礎，但離打通尚有距離。一方面消費端有一定需求基礎，另一方面產(chǎn)業(yè)累積也到了一定程度，但真正打通仍然面臨各種具體情況，問(wèn)題的解決還需共識達成后各界的共同努力。

政策法規持續優(yōu)化 

多方協(xié)力提高特醫食品可及性

“國家對特醫食品實(shí)施嚴格監管，批準注冊的特醫食品產(chǎn)品安全、質(zhì)量可靠，但品種局限，不能滿(mǎn)足臨床多樣化需要，且不同類(lèi)別特醫食品配方復雜程度差異較大，但注冊程序要求一致，不利于有效利用注冊資源；特醫食品銷(xiāo)售渠道相對有限，特定全營(yíng)養特醫食品主要通過(guò)醫療機構或藥品零售企業(yè)銷(xiāo)售，但作為食品屬性的產(chǎn)品，如何進(jìn)入診療體系，還存在認知、政策、路徑的困難……”市場(chǎng)監管總局開(kāi)展的特醫食品“優(yōu)注冊、進(jìn)醫院、惠病患”機制前瞻性調研發(fā)現，特醫食品的臨床應用面臨諸多堵點(diǎn)難點(diǎn)。

“去年上半年開(kāi)始，市場(chǎng)監管總局成立專(zhuān)項調研組開(kāi)展調研，深入北京、上海、江蘇、江西、四川等省市的醫療機構、生產(chǎn)企業(yè)、大學(xué)院所，調研特醫食品研發(fā)注冊、臨床需求使用等情況，直到今年一直在陸續出臺相關(guān)政策文件。”市場(chǎng)監管總局特殊食品司相關(guān)負責人向記者表示。

從出臺的相關(guān)政策，可以看到監管部門(mén)釋放出的積極信號：修訂發(fā)布《特殊醫學(xué)用途配方食品注冊管理辦法》，在嚴格產(chǎn)品安全性、營(yíng)養充足性和特殊醫學(xué)用途臨床效果審評基礎上，優(yōu)化工作流程，縮短審評時(shí)限；修訂發(fā)布《特殊醫學(xué)用途配方食品臨床試驗質(zhì)量管理規范》，進(jìn)一步提升臨床試驗的科學(xué)性和可操作性；實(shí)施分類(lèi)注冊管理，發(fā)布蛋白質(zhì)組件、碳水組件、電解質(zhì)配方等3類(lèi)產(chǎn)品注冊指南，進(jìn)一步降低研發(fā)成本、縮短注冊時(shí)間、提升審評審批效能。

對罕見(jiàn)病類(lèi)、臨床急需且尚未批準過(guò)的新類(lèi)型特醫食品，市場(chǎng)監管總局實(shí)施優(yōu)先審評審批，同時(shí)鼓勵企業(yè)研發(fā)注冊臨床急需產(chǎn)品，審評時(shí)限從60個(gè)工作日縮短至30個(gè)工作日，并優(yōu)先安排開(kāi)展現場(chǎng)核查和抽樣檢驗，加快產(chǎn)品上市進(jìn)程。推動(dòng)海南臨床急需特醫食品實(shí)施審批政策。對臨床急需的已在境外合法上市的少量罕見(jiàn)病類(lèi)特殊醫學(xué)用途配方食品和少量特定全營(yíng)養特殊醫學(xué)用途配方食品，經(jīng)海南省人民政府審批，可以臨時(shí)進(jìn)口并在海南博鰲樂(lè )城國際醫療旅游先行區指定醫療機構使用。

“特醫食品審批提速，但罕見(jiàn)病類(lèi)特醫食品一直沒(méi)有明顯增長(cháng)。希望監管部門(mén)能夠加快對成熟的進(jìn)口產(chǎn)品的注冊審批，解決短期供應問(wèn)題?？紤]到罕見(jiàn)病類(lèi)特醫食品市場(chǎng)小，企業(yè)注冊和生產(chǎn)動(dòng)力不足，希望政府能給予企業(yè)一定補貼，或者稅收方面的優(yōu)惠政策，提高企業(yè)的積極性。同時(shí)希望相關(guān)企業(yè)能承擔一些社會(huì )責任。”蔡威建議。

石漢平認為，提高特醫食品可及性，一方面，相關(guān)政策需要繼續疏通，醫療機構也要勇于探索和實(shí)踐，勇于為病人承擔風(fēng)險和責任。另一方面，呼吁企業(yè)研發(fā)更多創(chuàng )新產(chǎn)品，現在特醫食品低水平、同質(zhì)化現象嚴重，創(chuàng )新不足，要注重研發(fā)高附加值科技產(chǎn)品。

暢通特醫食品臨床使用“最后一公里”，市場(chǎng)監管總局和衛健委等相關(guān)部門(mén)也在積極推動(dòng)中。市場(chǎng)監管總局鼓勵各地市場(chǎng)監管部門(mén)聯(lián)合衛生、醫保等部門(mén)出臺特醫食品臨床使用指導性文件，規范醫療機構特醫食品的準入、遴選、采購、貯存、配制、發(fā)放、使用、評價(jià)等管理，暢通特醫食品在醫院使用，服務(wù)患者可及性、便利性。據了解，目前已有18個(gè)省份制訂發(fā)布特醫食品臨床使用管理相關(guān)文件，特醫食品規范化應用試點(diǎn)單位37家，示范單位8家。

山東第一醫科大學(xué)附屬省立醫院特醫食品臨床使用流程

以山東第一醫科大學(xué)附屬省立醫院為例，作為國家首批臨床營(yíng)養科建設示范單位（特殊醫學(xué)用途配方食品的規范化應用方向），該院成立了特醫食品管理委員會(huì )進(jìn)行特醫食品遴選招標，通過(guò)醫院嚴格審查及臨床營(yíng)養科專(zhuān)業(yè)分析，制定特醫食品采購計劃表，根據實(shí)際工作按需采購。該院已實(shí)現特醫食品與HIS系統對接，通過(guò)特醫食品規范化培訓的醫師，可通過(guò)門(mén)診和住院系統針對有營(yíng)養需求的患者開(kāi)具特醫食品處方。

中國營(yíng)養學(xué)會(huì )副理事長(cháng)李增寧認為，該院特醫食品的使用流程實(shí)際上與藥物的流程相仿。全程信息化的應用讓特醫食品的使用更加順暢，所有環(huán)節都會(huì )留痕，既方便院內申請、使用和對不良事件的監測，也方便市場(chǎng)監管部門(mén)、衛生健康部門(mén)等相關(guān)部門(mén)的監督管理，形成了一個(gè)標準流程，可供其他醫院參考借鑒。

此外，為提高可及性，部分省份積極探索特醫食品掛網(wǎng)采購，如目前江蘇省已將140款特醫食品掛網(wǎng)，是全國特醫食品掛網(wǎng)數量最多的省份。8月6日，江蘇省市場(chǎng)監管局印發(fā)了《關(guān)于開(kāi)展特醫食品“進(jìn)社區、進(jìn)養老機構、進(jìn)學(xué)校、進(jìn)藥店”專(zhuān)項行動(dòng)的通知》，在全省范圍內組織開(kāi)展特醫食品“四進(jìn)”專(zhuān)項行動(dòng)，助力解決特醫食品銷(xiāo)售渠道和應用場(chǎng)景過(guò)于單一、可及性不足的難題。

市場(chǎng)監管總局特殊食品司司長(cháng)周石平表示，下一步市場(chǎng)監管總局將繼續優(yōu)化特醫食品審評審批，不斷提高注冊核查工作效率，鼓勵企業(yè)研發(fā)注冊臨床急需產(chǎn)品，積極參與暢通特醫食品在醫院銷(xiāo)售使用，服務(wù)患者可及性、便利性。

素材來(lái)源網(wǎng)絡(luò )，如侵刪

特醫食品